Ilaçet jetimë janë ato që përdoren për trajtimin e sëmundjeve të rralla. Ata quhen edhe “jetimë”. Duket se nëse sëmundja është e rrallë, atëherë është e vështirë ta përballosh atë.
Një paradoks është në të vërtetë në punë. Pavarësisht nga rrallësia, në total ka shumë pacientë me diagnoza të tilla. Për shembull, në vendet evropiane janë 30 milionë prej tyre, domethënë afërsisht çdo i 15-ti vuan nga një sëmundje jetimore. Ilaçe të veçanta janë të destinuara për trajtimin e tyre.
Regjistrimi i barnave jetimore
Këto barna zakonisht ndjekin të njëjtën rrugë prodhimi dhe regjistrimi si barnat konvencionale. Por atyre u jepen disa përfitime që inkurajojnë prodhuesit të investojnë në zhvillimet e tyre.
Ndërhyrja e qeverisë për të mbështetur prodhimin vjen në mënyra të ndryshme: lehtësime tatimore dhe stimuj, akses i thjeshtuar në tregun vendas, subvencione zhvillimi, ekskluzivitet i zgjeruar i tregut.
Kush cakton statusin
U caktua statusi i drogës jetimbarnat nga Komiteti për Produkte Medicinale Jetimë, Agjencia Evropiane e Barnave. Më pas miratohet nga Komisioni Evropian. Vetëm pas kësaj lëshohet certifikata e regjistrimit.
Kërkesat
Që të miratohet një aplikim për statusin e jetimit, ai duhet të plotësojë kërkesat e mëposhtme:
- Duhet të përdoret për të diagnostikuar, trajtuar ose parandaluar një sëmundje kërcënuese për jetën ose kronike.
- Sëmundja duhet të prekë jo më shumë se 5 persona nga 10,000 në Bashkimin Evropian ose nuk ka gjasa që shitja e një produkti farmaceutik të mbulojë kostot e nevojshme për ta zhvilluar atë.
- Nuk ka asnjë metodë të përshtatshme për diagnostikimin, trajtimin ose parandalimin e sëmundjes ose, nëse krijohet, ilaçi në fjalë duhet të ndihmojë pacientët me një sëmundje të tillë.
Në nivelin e ligjit
Në Rusi në fund të marsit 2010 u miratua projektligji "Për qarkullimin e barnave", i cili parashikon rregullimin shtetëror të çmimeve për barnat që konsiderohen thelbësore dhe jetike. Në të njëjtën kohë, në versionin përfundimtar nuk përmendej të ashtuquajturat droga jetime. Një ndryshim i tillë u zhduk nga ligji pas korrigjimit të parë nga Duma e Shtetit.
Për shkak të kësaj, disa dhjetëra fondacione bamirësie u bashkuannë një fjalim drejtuar Presidentit të Rusisë. Ata kërkuan legalizimin e qarkullimit të barnave jetimë dhe thjeshtimin e regjimit për importimin dhe regjistrimin e tyre në vend.
Si rezultat, një deklaratë zyrtare u publikua në faqen e internetit të Ministrisë së Shëndetësisë. Kështu, procedura për importimin e barnave të tilla është thjeshtuar. Tani nuk ka më shumë se 5 ditë.
Leja e importit për përdorim personal lëshohet në format elektronik me nënshkrim dixhital. Falë kësaj, pacientët nga rajonet e largëta nuk do të duhet të vizitojnë kryeqytetin, të qëndrojnë në radhë në zyra për të marrë leje.
Sëmundjet jetimore
Shembuj të sëmundjeve jetimore janë:
- Mukopolisakaridoza. Sëmundje trashëgimore në formë të rëndë, që ka të bëjë me çrregullime metabolike. Në Rusi, mesatarisht, rreth 15 njerëz lindin me këtë sëmundje çdo vit.
- Hemofilia. Një patologji trashëgimore në të cilën diagnostikohet një mungesë e një faktori të koagulimit të gjakut, i cili ngadalëson procesin. 8000 pacientë janë regjistruar në Rusi.
- Kandidiaza mukoze kronike. Agjenti shkaktar është një kërpudhat e gjinisë Candida. Zakonisht shfaqet tek fëmijët nën 18 vjeç.
Përveç kësaj, kjo listë përfshin mukormikozën, zigomikozën, timomën, sarkoma malinje të indeve të buta, fibrozën cistike, hiperprolaktineminë, sindromën Rett, kolitin ulceroz gastrik, sindromën Majid, aniridia. Këto nuk janë të vetmet patologji jetime - lista e tyre është shumë më e gjatë.
Lista e barnave të njohura
Ilaçet më të famshme jetimore për sëmundjet janë:
- "Soliris". Përbërësi aktiv është eculizumab. Ilaçi është një imunosupresant. Indikacionet për përdorim - sindroma atipike hemolitiko-uremike, si dhe hemoglobinuria paroksizmale e natës. Kundërindikimet përfshijnë bartjen e meningitideve Neisseria, infeksion aktiv, mungesë vaksinimi, patologji të rënda të mëlçisë dhe veshkave.
- "Pllakë". Përbërësi kryesor aktiv është romiplostim. Ilaçi përshkruhet për purpurën trombocitopenike idiopatike.
- "Elapraza". Komponenti kryesor është idursulfaza. Ilaçi përshkruhet për mukopolisakaridozën e tipit 2.
- "Trucklear". Përbërësi kryesor i ilaçit është bosentan. Përdoret për hipertensionin pulmonar.
- "Enbrel". Ilaçi përmban etanercept. Është përshkruar për artritin juvenil me fillim sistemik.
- "Le të shohim." Përbërësi aktiv është galsulfaza. Mjeti përdoret për mukopolisakaridozën e tipit të katërt.
- "Actemra". Përmban tocilizumab. Është përshkruar për artritin juvenil me fillim sistemik.
- "Revoleyd". Përbërësi aktiv është eltrombopag. Mjeti përdoret për purpurën trombocitopenike idiopatike.
- "Aldazurim". Substanca kryesore është laronidaza. Është përshkruar për mukopolisakaridozën e tipit 1.
- "Ilaris". Përbërësi aktiv është canakinumab. Ilaçi përdoret për artritin juvenil me fillim sistemik.
- "Privigen". E tijPërbërësi aktiv është imunoglobulina njerëzore. Ilaçi është përshkruar për purpurën trombocitopenike idiopatike.
- "Replagal". Substanca aktive është agalsidase alfa. Është përshkruar për sëmundjen Fabry.
- "Exjade". Përbërësi aktiv është deferasirox. Ilaçi përdoret për anemi aplastike të paspecifikuar.
- "Orfadin". Substanca aktive është nitisinone. Është përshkruar për tirozinemi.
- "Adempas". Përmban riociguat. Është përshkruar për hipertensionin pulmonar.
- "Opsumite". Përmban macitentan. Përdoret për hipertensionin pulmonar.
- "Zbulim". Përmban sildenafil. Është përshkruar për hipertensionin pulmonar.
- "Miozim". Komponenti kryesor është alglukozidaza alfa. Ilaçi përdoret për sëmundjen Pompe.
- "Veil". Përbërësi kryesor aktiv është miglustat. Është përshkruar për sfingolipidozat.
- "Ventavis". Përmban iloprost. Është përshkruar për hipertensionin pulmonar.
- "Fabrazim". Përmban agalsidase beta. Është përshkruar për sfingolipidozat.
- "Volibris". Përbërësi aktiv është ambrisentan. Është përshkruar për hipertensionin pulmonar.
- "Ilomedin". Përbërësi aktiv është iloprost. Ilaçi përdoret për hipertensionin pulmonar.
Kjo listë e barnave jetimë konsiderohet më e popullarizuara në mesin e atyre që përshkruhen për sëmundje.
Kundërindikacione
Drogat janë të ndaluara të merren kurrritja e ndjeshmërisë ndaj përbërjes aktive të ilaçit, si dhe në forma të rënda të patologjive të mëlçisë dhe veshkave. Fëmijëve u jepet vetëm pas lejes së mjekut.
Përfundim
Kështu, lista e barnave jetimë është një listë e barnave që përshkruhen për sëmundje nga grupi me të njëjtin emër. Patologji të tilla konsiderohen të rralla.
Për zhvillimin e barnave jetimë, ofrohen stimuj për kompanitë. Regjistrimi kryhet në të njëjtën mënyrë si për farmaceutikët e tjerë, por me konfirmim shtesë nga komisioni përkatës.
Sa për pacientët, duhet mbajtur mend se vetëm një mjek duhet të përshkruajë një ilaç. Vetë-marrja e barnave nuk rekomandohet, pasi mund të mos sjellë rezultatin e dëshiruar, por vetëm të përkeqësojë rrjedhën e sëmundjes.
